2.2. Kuidas sünnib ravim?

Iga uue raviaine kasutusele võtmine ning temast ravimpreparaadi valmistamine on väga pikk, keeruline ja ka kallis protsess. On näidatud, et uut raviainet sisaldava ravimi väljatöötamine võib maksma minna kuni 2.7 miljardit USA dollarit. Väga lihtsustatult on erinevad etapid toodud joonisel 1.

Väljatöötamise etapid on: 1) raviaine avastamise faas, mis omakorda on jagatud erinevateks etappideks, ning siis pärast raviaine leidmist ja tema sünteesimist algab 2) prekliiniline faas ja erinevad 3) kliinilised faasid (I; II, III), ja isegi, kui raviaine on juba turul (lubatud turule), kestavad veel uuringud edasi ja vajalik on teha ülevaateid võimalikest kõrvalnähtudest ja kogutakse andmeid.

Erinevates allikates on veidike küll aastate arvud erinevad, kuid põhimõtteliselt keskmiselt kestab ühe raviaine turule toomine raviaine sünteesist alates 10 aastat, siia siis lisanduvad juurde raviaine molekuli avastamise/leidmise aastad, mis on ka oma 2-5 aastat lisaks. Prekliiniline faas kestab keskmiselt kuskil 3.5 aastat, kliiniline faas keskmiselt 7.5 aastat (kõige pikem ja mahukam 4 a on III faas).

Kui raviaine sihtmärk avastatakse, siis selles faasis on neid potentsiaalseid raviaine kandidaate tuhandeid. Sealt edasi valitakse välja juba sobivaimad ja number on tunduvalt väiksem, kuskil 1-3. On mainitud, et kuskil 1 raviaine peamine kandidaat 5000 uuritava molekuli kohta jõuab üldse prekliinilisse ravimiarenduse faasi. Prekliinilises faasis võib-olla seega ka tuhandeid, kuid protsent ongi kuskil alla 1%, mis jõuavad lõplikes kliinilistesse uuringutesse. Ja turule jõuab siis ainult üks ainuke raviaine molekul.

Täpsemalt selgitatakse ravimi väljatöötamise prekliinilisi ja kliinilisi faase. Need uuringud järgnevad raviaine avastamise uuringutele, kus raviaineid otsitakse ja sünteesitakse. Prekliinilised uuringud omakorda koosnevad preformulatsiooniuuringutest ehk varastest raviaine füsikokeemiliste omaduste uuringutest (raviaine uuringud enne ravimvormi disaini ja valmistamist), ja tema esmase ravimvormi väljatöötamisest, mida on võimalik kasutada järgnevates farmakokineetika, farmakodünaamika ja ohutusuuringutes in vitro ja in vivo, maakeeli vastavalt rakuliinidel ja loomkatsetes. Ohutusuuringud loomadel peavad andma vastused ravimi ohutuse ning samuti annustamise kohta. Tihtipeale tehakse esmase ravimvormina kõige kergem, kas lahus või ravimi dispersioon vees farmakokineetika/ farmakodünaamika ja ohutusuuringud viiakse läbi, et saada teada raviaine farmakoloogiline toime (mida ravim teeb organismis). Alles siis järgneb lõpliku ravimvormi disain ja valmistamine (kuskil II ja III kliinilises faasi uuringutes), ja tihtipeale, see lõplik ravimvorm erineb esmasest ravimvormist. Antud faasis uuritakse siis raviaine ja abiainete vahelisi mõjusid ning olulisi biofarmatseutilisi omadusi. Viimased uuringud annavad siis aimu, kuidas ravim organismis käitub ja raviainet vabastab ning toimet avaldab. Alles järgnevates kliinilistes faasides uuritakse ravimi toimeid siis juba inimestel. Kliinilised uuringud inimestel koosnevad järgmistest faasidest:

1. I faasi uuringud, kui selgitatakse välja raviaine ohutus tervetel täiskasvanud inimestel ning ka sobivaim ravimvorm (20- 100 inimest); 70% jõuavad edasi II faasi uuringutesse.
2. II faasi uuringud, kui väiksemal grupil haigetel uuritakse ravimi efektiivsust ja selgitatakse välja kõrvaltoimed (100-500 patsienti), kuskil 33% jõuavad edasi III faasi uuringutesse ning
3. III faasi uuringud, kui selgitatakse ravimi ohutus ja efektiivsus juba suurematel haigete gruppidel (300-3000 patsienti), kuskil 25%30 jõuavad turule.
4. IV faasi uuringud- tuhanded vabatahtlikud patsiendid, kes osalevad ja keda jälgitakse, selgitatakse endiselt ohutust ja efektiivsust.

Käesolevas 2 moodulis said teada, mis on ravim, ravimvorm ja ravimpreparaat ning milliseid uuringuid on vaja teha, et ravim jõuaks turule ja seda saaks ravimiseks kasutada.